Lipide cationique

Le DLin-MC3-DMA lipidique cationique ionisable est un vecteur efficace pour la délivrance d'ARNsi. DLin-MC3-DMA (MC3) a été découvert par Thomas Madden et Michael Hope lors de leur exploration de nouveaux lipides ionisables. Il a été utilisé comme un composant clé dans Onpattro, le premier médicament siRNA approuvé par la FDA en 2018 (Onpattro marque également la toute première thérapie génique ciblée à base d'ARN administrée via un vecteur non viral).

Le SM-102 lipidique aminé cationique ionisable est couramment utilisé pour encapsuler et délivrer de l'acide nucléique (e.g., ARNm ou siRNA) ainsi que d'autres substances bioactives et joue un rôle important dans le développement de thérapies et de vaccins contre l'ARNm avec des nanoparticules lipidiques (LNP) comme vecteurs d'administration. Il a également été utilisé dans le mRNA-1273 du vaccin COVID-19 ARN-LNP (Moderna).

ALC-0315 est un lipide aminé ionisable qui peut améliorer considérablement l'efficacité de l'administration d'ARNm médié par le LNP et assurer une évasion efficace d'ARNm des endosomes dans les cellules, améliorant ainsi la transfection du gène. En tant que lipide cationique ionisable approuvé pour la thérapeutique clinique de l'ARN, il a été utilisé dans le développement de vaccins contre l'ARNm pour COVID-19. Il sert de composant lipidique cationique dans le vaccin BNT162b contre COVID-19.

DC-CHOL est un agent de transfection à base de stéroïdes efficace et un réactif de formulation lipidique. Il est principalement utilisé dans la préparation de divers supports, y compris des microbulles pour les ultrasons de contraste...

DOTAP est un lipide cationique efficace, utilisé à l'origine dans les produits commerciaux comme réactif de transfection génique. Il est également applicable en tant qu'excipient pharmaceutique dans les formulations liposomales. Son application notable est EndoTAG-1, une formulation liposomale cationique du paclitaxel. DOTAP EndoTAG-1 confère une charge positive, lui permettant d'adhérer sélectivement aux cellules endothéliales tumorales (TEC) avec des charges négatives. Cette adsorption sélective facilite une attaque ciblée sur la néovasculature tumorale sans nuire aux vaisseaux sains, inhibant efficacement la croissance tumorale.

DOP-DEDA est un phospholipide réversible en charge adapté à la préparation de nanoparticules lipidiques (LNP) pour délivrer de l'ARNsi dans les cellules. Les LNP traditionnels utilisés pour l'administration d'ARNsi peuvent s'agréger dans des conditions physiologiques en raison d'un manque d'ionisation ou de PEGylation. Il a été rapporté que les LNP chargées de siRNA formulées avec des DOP-DEDA sont toujours ionisées, permettant ainsi leur absorption par les cellules cancéreuses.

C12-200 est un lipide cationique ionisable et un lipide auxiliaire. Ses propriétés cationiques lui permettent de se lier efficacement avec des acides nucléiques chargés négativement (tels que l'ARNm), facilitant ainsi la livraison d'acide nucléique intracellulaire. La recherche a proposé une méthode de préparation de LNP C12-200vmRNA lyophilisés en utilisant une technique de lyophilisation continue basée sur la congélation par spin.